Le syndrome Wiskott-Aldrich : Des résultats prometteurs de la thérapie génique

nouvelle-thérapie-syndrome-wiskott-aldrich-sante-tunisieLors du 57ème meeting annuel de “l’American Society of Hematology”, des chercheurs ont rapporté les résultats préliminaires et prometteurs d’un essai de thérapie génique entrepris sur quatre enfants inscrits à l’étude et ce pour le traitement du syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).

Le WAS, est du a une mutation qui conduit à un dysfonctionnement ou une perte du gène WAS qui se trouve sur le chromosome X. cette anomalie,  qui apparait uniquement  chez les garçons, affecte le développement et la fonction des cellules T et celui des plaquettes, ce qui laisse les patients vulnérables à l’hémorragie, à l’eczéma et aux infections.

Le seul traitement curatif de cette maladie est une greffe de cellules souches hématopoïétique d’un donneur compatible bien qu’il soit souvent difficile d’identifier une correspondance appropriée.

Les essais ont porté  sur un vecteur viral, utilisé pour insérer des copies fonctionnelles du gène WAS dans les cellules souches hématopoïétiques et progénitrices et qui touche à tous les types de cellules présentes dans le sang et le système immunitaire.

Les cellules recueillies du patient sont exposées au vecteur au laboratoire. Une fois que le vecteur insère le gène et que les médecins aient  éradiqué le propre système sanguin du patient par une chimiothérapie, ces cellules modifiées sont renvoyées au patient par transfusion intraveineuse.

Ce vecteur viral est un « self-inactivating lentivirus » (un membre de la famille des virus qui peuvent insérer des gènes dans des cellules de mammifères et   reproduire l’expression de ces gènes) qui a été conçu de manière à éviter de déclencher le développement de la leucémie, une complication déjà constaté dans les thérapies génétiques précédentes pour des syndromes d’immunodéficience, y compris le WAS.

Selon l’auteur principal de l’étude, Sung-Yun Pai, hématologue-oncologue pédiatrique du « Dana-Farber / Boston center » centre de cancer pour enfants  et de troubles sanguins, les quatre garçons sont vivants et leur état s’est amélioré après neuf à 24 mois du  traitement.

Aucun d’eux n’a subi des événements hémorragiques ou des infections. En outre, tous les quatre ont connu des améliorations des symptômes immunologiques et des améliorations variables de la numération plaquettaire. Les deux patients qui prenaient des médicaments nécessaires pour stimuler la production de plaquettes avant de subir la thérapie génique, n’ont plus eu recours à ces médicaments.

Enfin, il est trop tôt pour tirer des conclusions sur les résultats à long terme. Les protocoles de l’étude impose une période de surveillance de ces enfants  de  15 ans afin d’évaluer l’innocuité et l’efficacité de ce  traitement.

B.H.S